В 2027 году в России будет получена лицензия на производство отечественного аналога препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщила Дарья Крючко, начальник управления трансляционной медицины и инновационных технологий Федерального медико-биологического агентства, на III Международном форуме "Биопром". StolicaOnego.Ru
По словам Крючко, в настоящее время активно разрабатывается геннотерапевтический препарат, предназначенный для лечения спинально-мышечной атрофии первого и второго типа. Доклинические исследования находятся на завершающей стадии. "В 2027 году мы получаем лицензию на производство препаратов, а в 2028 году начнем клинические исследования. К 2030 году мы надеемся получить регистрационное удостоверение", - отметила она.
Крючко также подчеркнула, что новый отечественный аналог препарата обладает улучшенной молекулярной структурой, что позволяет ему лучше проникать через барьеры организма. Благодаря этому возможно снизить дозировку препарата без потери эффективности и избежать токсического воздействия на организм пациента. Ожидается, что в результате разработок будет создан препарат, который не только не уступит современным аналогам, но и окажется значительно дешевле по стоимости, что станет важным шагом для доступности лечения для пациентов с СМА.